在全球医疗界围绕 CRISPR – Cas9 的临床应用展开激烈争论之际，2025 年 2 月发表于《Molecular Cell》封面的论文所揭示的 SCISSOR 技术，正于基因治疗领域引发一场更为深刻的范式变革。相关数据表明，全球约 18% 的遗传性疾病由移码突变导致，然而，现有的 RNA 编辑技术仅能处理单碱基错误，这一技术局限性使得相关疾病的年治疗费用高达 320 亿美元。张锐教授团队取得的突破性成果，不仅成功解开了长期困扰学界的技术枷锁，更预示着精准医疗即将步入一个可逆且可控的 RNA 编辑新时代。

在基因治疗的发展进程中，技术突破通常源自底层原理的创新。ChinaBio生物医药投融资大会了解到，SCISSOR 技术的核心突破点在于，其革命性的 “凸起环” 设计成功打破了 CRISPR – Csm 复合物的空间限制。传统的 III 型 CRISPR 系统受限于 6nt 倍数的切割规则，恰似只能运用固定模数的齿轮进行机械加工。而 SCISSOR 通过引入人工设计的凸起结构，促使导向 RNA 与靶标 RNA 形成非对称结合。从分子层面来看，这种构象改变如同为基因剪刀配备了可变焦镜头。研究人员通过精准调节凸起环的长度（3 – 8nt）和位置，在 HEXA 基因治疗实验中成功实现了 4nt 的精准删除，而这一成果恰好契合泰 – 萨克斯病关键致病突变的修复需求。

该技术在肿瘤免疫治疗领域展现出更为广阔的临床应用价值。ChinaBio生物医药投融资大会了解到，当传统 DNA 编辑仍在安全性争议中艰难前行时，SCISSOR 通过与 mRNA 疫苗联用的策略，开创了 “双重保险” 的治疗新模式。其作用原理是选择性破坏肿瘤特异性 mRNA 的开放阅读框，从而生成具有新抗原特征的截短蛋白。在黑色素瘤动物模型实验中，应用该技术后，肿瘤浸润淋巴细胞数量提升了 3.2 倍，并且未观察到对正常组织造成损伤。这种 “以彼之矛攻彼之盾” 的策略，极有可能改写现行肿瘤疫苗的开发逻辑。

自主知识产权所构筑的技术壁垒，正在重塑全球基因编辑领域的竞争格局。ChinaBio生物医药投融资大会了解到，SCISSOR 已布局 12 项核心专利，其 PCT 国际申请覆盖了 28 个主要医药市场。值得重点关注的是，该技术采用模块化设计架构，Csm 复合物与导向 RNA 的组装精度高达 0.2Å 级别。这种 “即插即用” 的特性，使其在罕见病治疗领域具备独特优势。据测算，针对单基因遗传病的治疗开发周期有望缩短至传统方法的三分之一，这对于抢占价值 580 亿美元的孤儿药市场具有重大战略意义。

站在技术代际更替的关键转折点，三大趋势已逐渐明晰：RNA 编辑将从单碱基修补逐步转向结构重塑，治疗窗口期从胚胎阶段扩展至全生命周期，基因药物开发范式从 “纠正错误” 转变为 “功能重建”。对于产业界而言，当务之急是建立 RNA 结构数据库以优化导向设计，开发体内递送系统以突破肝脏靶向限制，同时构建动态监测体系来防范脱靶风险。这场由中国科研团队引领的基因编辑革命，正在重新勾勒生物医药创新的全球版图。

文章来源：搜狐