2025 年 2 月 17 日，药智网发布消息，NMPA 官网近日公布了一则重磅消息：神州细胞自主研发的 1 类新药菲诺利单抗（商品名：安佑平）正式获批上市。这一获批具有重大意义，其适应症为与含铂化疗联合，用于复发性和 / 或转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗，并且它是首个获批头颈部鳞癌适应症的国产 PD-1 药物。
头颈部鳞癌：亟待突破的治疗困境
ChinaBio生物医药投融资大会了解到，头颈部鳞癌是原发于头颈部的一组恶性肿瘤，涵盖口腔癌、喉癌等多种类型。全球每年新发病例超 80 万，且呈上升趋势，在我国发病率位居全身恶性肿瘤第六位，死亡率第七位。长期吸烟酗酒、HPV 感染、化学致癌物暴露、紫外线辐射以及不良口腔卫生习惯等，都是其发病的相关因素。由于头颈部解剖结构复杂，早期症状不典型，多数患者确诊时已处于晚期，错过了最佳手术时机。晚期患者不仅要承受巨大痛苦，复发和转移风险也极高。传统的手术、放疗和化疗对晚期患者疗效欠佳，5 年生存率仅在 30% – 50%，严重影响患者的生活质量和生存期。
免疫治疗兴起，市场竞争激烈
在头颈部鳞癌的治疗领域，免疫治疗的出现无疑是一场革命性的突破，而 PD-1 单抗作为免疫治疗的核心药物，吸引了众多国内外药企纷纷布局，竞争异常激烈。
ChinaBio生物医药投融资大会了解到，国外方面，默沙东的帕博利珠单抗（K 药）和百时美施贵宝的纳武利尤单抗（O 药）是较早获批用于头颈部鳞癌治疗的药物。K 药依据 KEYNOTE-048 研究结果，在全球多个国家和地区获批用于复发或转移性头颈部鳞癌的一线治疗。在 PD-L1 CPS≥20 的人群中，K 药单药组中位 OS 达到 14.9 个月，与西妥昔单抗联合化疗组相比，死亡风险降低 39%；在总人群中，K 药联合化疗组中位 OS 为 13 个月，较西妥昔单抗联合化疗组延长 2.3 个月，死亡风险降低 23%。O 药在 CheckMate-141 研究中，展现出对铂难治复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌的疗效，与研究者选择的标准治疗相比，纳武利尤单抗将铂类治疗失败的复发性或转移性头颈部鳞癌患者的两年生存率提高近 3 倍，达到 16.9%（标准治疗组 6.0%），中位生存期延长至 7.7 个月（标准治疗组 5.1 个月），死亡风险降低 32%，成为首个治疗头颈部鳞状细胞癌相对标准护理可显著改善总生存的 PD-1 免疫疗法。
菲诺利单抗：国产之光，崭露头角
菲诺利单抗在提高患者生存率方面表现卓越，与进口药物相比毫不逊色。在临床试验中，菲诺利单抗联合 5 – 氟尿嘧啶的治疗方案显著延长了患者的生存期，其中位总生存期（OS）达到 14.1 个月，而安慰剂联合 5 – 氟尿嘧啶组仅为 10.5 个月，风险比（HR）为 0.73，成功达到了研究预设的主要终点优效性标准，意味着菲诺利单抗联合化疗能显著降低患者的死亡风险，为患者带来更长的生存时间。
在市场份额方面，进口 PD-1 单抗凭借先发优势在国内市场占据一定份额，K 药和 O 药表现尤为突出。但随着国产 PD-1 单抗的持续发力，市场格局正逐渐改变。此次菲诺利单抗作为首个获批治疗头颈部鳞癌的国产 PD-1 单抗，有望凭借出色的疗效、更贴合国内患者的临床研究数据以及本土化优势，在国内市场迅速抢占一席之地。
价格上，进口 PD-1 单抗因研发成本、专利保护以及进口关税等因素，价格普遍较高，给许多患者带来沉重的经济负担。以 K 药为例，即便医保谈判后价格有所降低，对于普通家庭而言，长期使用仍是一笔不菲的开支，O 药价格同样处于高位。相比之下，国产 PD-1 单抗在成本控制上有一定优势，菲诺利单抗作为国产创新药，有望通过优化生产流程、降低生产成本等方式，为患者提供性价比更高的治疗方案，极大减轻患者的经济压力，提高用药可及性。
临床数据支撑，治疗方案革新
ChinaBio生物医药投融资大会了解到，菲诺利单抗的获批基于其关键 Ⅲ 期临床研究中的优异数据表现。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床试验，旨在评估菲诺利单抗联合顺铂和 5 – 氟尿嘧啶（5-FU）方案在复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌（R/M HNSCC）患者一线治疗中的疗效和安全性。
研究共纳入 370 例符合条件的患者，以 2:1 的比例随机分配接受菲诺利单抗联合 5 – 氟尿嘧啶（n=247）或安慰剂联合 5 – 氟尿嘧啶（n=123）治疗。主要终点为总生存期（OS），次要终点包括客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）、缓解持续时间（DoR）等。
客观缓解率方面，菲诺利单抗联合化疗组表现出色，ORR 达到 39.9%，显著高于单纯化疗组的 29.4%，这表明更多患者接受联合治疗后，肿瘤得到有效控制和缓解。同时，联合化疗组达到完全缓解（CR）的患者比例为 10.7%，而单纯化疗组仅为 6.7%，进一步体现了联合治疗在深度缓解方面的优势，能使更多患者实现肿瘤完全消失。
安全性上，菲诺利单抗联合化疗表现出可接受的安全性特征。虽然联合治疗可能增加一些不良反应，但大多可控，医生可根据患者具体情况处理和调整治疗方案，常见不良反应包括恶心、呕吐、脱发、疲劳、贫血等。
从临床治疗角度看，这些研究成果具有重要指导意义，为复发性或转移性头颈部鳞癌患者提供了全新且更有效的一线治疗方案，有望打破以往疗效不佳、生存期短的困境。
菲诺利单抗的获批，是头颈部鳞癌治疗领域的重要里程碑，实现了国产 PD-1 单抗在该领域零的突破。随着对肿瘤免疫治疗机制的深入研究和临床实践的不断积累，以菲诺利单抗为代表的国产 PD-1 单抗将在临床实践中得到更广泛应用，为更多患者带来生存获益。
文章来源：各公司官网、《Nature Medicine》、NMPA官网
