2025 年，美国食品和药物管理局（FDA）在监管与创新领域迈出重要一步，发布了一系列共计几十项新的草案和最终版指南。其中，最为引人注目的是首份关于人工智能（AI）在药物和生物产品开发中应用的指导意见。该意见旨在为 AI 技术在药物研发领域的运用提供明确规范，确保其在推动创新的同时，严格遵循科学与监管标准，保障公众用药安全与有效。

 

 

推出可信度评估框架，筑牢药品安全防线

 

ChinaBio生物医药投融资大会了解到，在这份长达 23 页的草案中，FDA 精心构建了全新的 “可信度评估框架”，旨在全方位指导 AI 技术在药品全生命周期的应用。这一框架的核心目标，是助力药企精准判断其 AI 模型输出结果的可信度，尤其是当这些模型用于生成支撑 FDA 决策的数据时。

 

ChinaBio生物医药投融资大会了解到，FDA 详细列举了 AI 在药物研发中的六大潜在应用场景。包括减少药物研发过程中的动物实验数量，推动科研向更人道、高效的方向发展；整合临床研究数据、基因数据库等多源数据，打破数据孤岛，为研究提供更全面视角；帮助药企深入理解疾病表现，挖掘疾病潜在机制；高效处理和分析大规模数据集，助力开发临床试验终点指标或精准评估试验结果等。

 

FDA 着重强调，一旦 AI 模型输出结果可能影响患者安全，其开发与使用环节必须进行详尽描述和严格审查。例如，假设存在一个 AI 模型，能够预测药物候选物引发的危及生命的副作用，并据此将患者划分为高、低风险组。若模型误将高风险患者判定为低风险，导致其仅接受门诊监测，极有可能引发严重不良后果。因此，对于此类 AI 应用，药企必须向 FDA 提供关于模型开发、评估及维护的全面信息，以保障决策的可靠性。

 

鼓励早期沟通互动，促进公众深度参与

 

鉴于 AI 模型输出不仅关乎监管决策，更对患者治疗效果产生深远影响，FDA 大力建议药物开发者尽早与监管机构展开沟通互动。开发者需向 FDA 提供 AI 模型的详细信息，涵盖使用该模型的合理性依据、存在的局限性，以及开发、评估、维护的具体细节等，确保模型评估符合监管要求。通过早期互动，能够帮助药物开发者及时发现并解决潜在问题，有效避免在研发后期遭遇意外阻碍。

 

在未来 90 天内，FDA 将广泛征求公众对此草案的意见。尤其期望了解该框架是否契合行业实际操作，以及当前的沟通机制能否满足 AI 在药物开发中应用的需求。这种开放的政策制定方式，充分彰显了 FDA 积极推动行业参与、共同完善监管政策的决心。

 

FDA 的 Robert Califf 博士表示：“FDA 致力于通过提供一个灵活的、基于风险评估的框架，支持医疗产品开发中的创新方法，同时确保符合该机构的科学和监管标准。在适当的保障措施下，人工智能具有变革性潜力，可推进临床研究，加速医疗产品开发，从而改善患者护理。”

 

制药行业热烈响应，AI 药物研发合作升温

 

监管层面的积极举措，迅速引发制药行业的热烈反响。在 FDA 发布草案后的次日，专注于 AI 驱动药物研发的生物技术初创公司 PostEra 便宣布将进一步拓展与辉瑞的合作版图。双方早在 2020 年就已携手开展小分子药物研发合作，此次将启动一项全新的抗体偶联药物（ADC）开发项目，同时扩大原有的 2.6 亿美元 AI 实验室合作项目。PostEra 将借助其 AI 平台 Proton，对 ADC 中的关键组成部分 —— 有效载荷（payload）进行优化，该部分包括靶向抗体、连接子以及负责杀伤癌细胞的核心物质。PostEra 首席科学官 Alpha Lee 表示：“我们很高兴大幅扩展 Proton 平台的使用。这建立在与辉瑞共同发表的同行评审论文基础上，验证了 AI 驱动的药物发现能够比预期更快地达到临床前里程碑。”

 

ChinaBio生物医药投融资大会了解到，除与辉瑞的紧密合作外，PostEra 还拥有自主的内部研发管线，主要聚焦于生育问题和多囊卵巢综合征（PCOS）的药物研发。同时，该公司已与制药巨头安进（Amgen）签署合作协议，并与美国国家卫生研究院（NIH）携手开展抗病毒药物的研发工作。搭上 AI 热潮的快车，无疑为 PostEra 开展多方合作提供了强大助力。

 

近年来，国内 AI 制药领域同样呈现出蓬勃发展的态势。据智药局统计，截至 2024 年 6 月，中国 AI 制药公司数量已达 98 家，仅在 2021 年就新增 31 家。尽管目前国内绝大多数 AI 制药公司尚处于早期发展阶段，其中 28 家公司处于种子轮及天使轮，但晶泰科技脱颖而出，发展迅速且稳健。晶泰科技搭建了多个大分子与小分子药物开发平台，并于去年成功通过港交所上市，成为以 18C 规则首家上市的公司，在国内 AI 制药领域树立了标杆。

 

文章来源：Dr.G

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